Am 26. und 27. April 2025 sehen wir uns wieder in Fulda. Das letzte Wochenende im April 2025 sollte bereits in allen Kalendern vermerkt sein. Wir laden wieder alle NPC-Familien, Angehörige, Interessierte und Referent:innen ein, mit uns gemeinsam ein informatives Wochenende in Fulda zu verbringen. Der Austausch auf fachlicher sowie persönlicher Ebene bringen uns zusammen…
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Gleich zwei NPC-Medikamente innerhalb einer Woche in den USA zugelassen. Für die Niemann-Pick Betroffenen sind die aktuellen Entwicklungen in den USA ein großer Schritt. Zwei Studien-Medikamente wurden von der amerikanischen Zulassungsbehörde FDA als wirksam eingestuft und zur Behandlung von Niemann-Pick Typ C zugelassen. Es handelt sich um Arimoclomol von der Firma KemPharm und AQNEURSA™ (N-Acetyl-L-Leucine…
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