Zwei Medikamente in den USA zugelassen!
Gleich zwei NPC-Medikamente innerhalb einer Woche in den USA zugelassen.
Für die Niemann-Pick Betroffenen sind die aktuellen Entwicklungen in den USA ein großer Schritt. Zwei Studien-Medikamente wurden von der amerikanischen Zulassungsbehörde FDA als wirksam eingestuft und zur Behandlung von Niemann-Pick Typ C zugelassen.
Es handelt sich um Arimoclomol von der Firma KemPharm und AQNEURSA™ (N-Acetyl-L-Leucine aus der Studie IB1001-301) von der Firma IntraBio.
Die englischen Pressemitteilungen sind hier verlinkt: